Foto: Divulgação / Matheus Brasil / Ministério da Saúde
O Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento delandistrogeno moxeparvoveque, comercializado sob o nome comercial de Elevidys, da farmacêutica Roche.
O remédio é a primeira terapia gênica para crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração dos músculos, e chama atenção por ser um dos mais caros do mundo.
Duas crianças receberam a medicação. A dose custou R$ 11 milhões e foi adquirida pelo Ministério da Saúde após determinação do Supremo Tribunal Federal. O Elevidys é uma terapia inovadora que ajuda a estabilizar a progressão da DMD, uma doença rara e degenerativa que afeta a musculatura.
Foto: Divulgação / Ministério da Saúde
As infusões foram feitas no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, uma das referências nacionais no tratamento de doenças raras, nos dias 12 e 13 de fevereiro. Para as famílias das crianças tratadas, o feito representa esperança.
Famílias comemoram
As famílias das crianças, que lutam na justiça para conseguir a dose, comemoram o feito histórico.
“Ainda não consigo acreditar, mas graças a Deus e ao ministério também, a gente está dando um passo em busca de uma vida mais digna para ele”, disse Luana Fassina, mãe de uma paciente.
Chegada ao Brasil
O Elevidys é um dos remédios mais caros no mundo. Nos Estados Unidos, a medicação pode chegar a aproximadamente 3,2 milhões de dólares.
No Brasil, a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) fixou o preço em R$ 11 milhões.
A chegada do fármaco no país exigiu um esquema bem complexo. O medicamento saiu da Alemanha, desembarcou em Guarulhos e seguiu para Porto Alegre. No sul, foi armazenado a -80ºC
Como funciona
O Elevidys é um remédio que age diretamente na causa da distrofia muscular Duchenne.
A doença compromete a produção da distrofina, uma proteína essencial para a integridade dos músculos.
Com o tempo, os pacientes perdem força muscular e enfrentam dificuldades para caminhar, problemas cardíacos e respiratórios.
Nesse contexto, o Elevidys usa um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene da distrofina nas células musculares.
Isso ajuda a restaurar, ainda que parcialmente, a produção da proteína. A terapia não representa uma cura e a eficácia a longo prazo ainda é estudada por pesquisadores em todo o mundo.
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